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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病，其特征是血液凝結(jié)級聯(lián)反應(yīng)受到破壞，導(dǎo)致失控的出血事件。全球血友病患者數(shù)量大概約為70萬，中國有14萬患者。目前，血友病主要分為兩大類：血友病A(也稱為甲型血友病)和血友病B(也稱為乙型血友病)，分別因凝血因子VIII(FVIII，F(xiàn)actor VIII)或凝血因子IX(FIX，F(xiàn)actor IX)基因突變導(dǎo)致凝血因子的缺乏而引起。目前，血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥，新的治療法也正迎來眾多藥企的布局。
 

　　8月13日，CDE網(wǎng)站顯示，輝瑞抗組織因子通路抑制劑(TFPI)馬塔西單抗(marstacimab)上市申請正式獲得藥監(jiān)局受理，用于A型以及B型血友病。
 

　　據(jù)悉，Marstacimab是一種靶向組織因子通路抑制劑(TFPI)的人源IgG1單克隆抗體。TFPI是一種天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用機制不同于現(xiàn)有療法，是通過靶向TFPI的Kunitz-2結(jié)構(gòu)域，重新建立出血和凝血之間的平衡，即便患者體內(nèi)存在抑制劑，也能發(fā)揮減少出血發(fā)作次數(shù)的作用，顯示出臨床優(yōu)勢。
 

　　2023年12月，marstacimab的生物制劑許可申請(BLA)獲得了FDA和EMA的受理。其中，F(xiàn)DA將PDUFA日期定在2024年Q4，EMA預(yù)計在2025年Q1做出審批決定。
 

　　此前一項全球性多中心、開放標(biāo)簽的關(guān)鍵III期BASIS臨床研究(NCT03938792)已達到主要終點。該研究共納入約145例患有重度A型血友病(FVIII<1%)或中度至重度B型血友病(FIX≤2%)青少年和成人受試者，無論患者體內(nèi)有沒有生成抑制劑。
 

　　研究顯示，marstacimab在降低年化出血率(ABR)方面具有顯著的統(tǒng)計學(xué)意義和臨床相關(guān)性。
 

　　與現(xiàn)階段每周需多次注射的靜脈注射凝血因子相比，marstacimab通過每周以固定劑量皮下注射給藥，如果獲得批準(zhǔn)，將會成為B型血友病頭個每周1次皮下注射型藥物，也是血友病A型或B型頭個固定劑量藥物。
 

　　除了marstacimab以外，輝瑞在血友病治療賽道上還有布局其他產(chǎn)品。不久前的7月25日，輝瑞宣布臨床3期試驗AFFINE的積極結(jié)果，該研究評估其在研基因療法giroctocogene fitelparvovec用于治療中度至重度血友病A成人患者的療效與安全性。分析顯示，該試驗達成主要終點與關(guān)鍵次要終點，giroctocogene fitelparvovec與替代預(yù)防療法相比在預(yù)防患者出血上具有優(yōu)效性。輝瑞將與監(jiān)管單位討論試驗結(jié)果并在即將舉行的醫(yī)學(xué)會議上公布詳細數(shù)據(jù)。
 

　　據(jù)悉，Giroctocogene fitelparvovec是一款創(chuàng)新的在研基因療法，它包含一個生物工程化的AAV6衣殼和人類凝血FVIII基因，該基因經(jīng)修改以刪除相應(yīng)蛋白的B結(jié)構(gòu)域。該療法目的是通過單次輸注giroctocogene fitelparvovec讓患者能夠長時間產(chǎn)生FVIII，以提供出血保護并減少通過靜脈輸注進行的常規(guī)預(yù)防治療的需要。此前，Giroctocogene fitelparvovec已獲得美國FDA授予的快速通道資格和再生醫(yī)學(xué)療法(RMAT)認定，以及美國和歐盟的孤兒藥資格。
 

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